本周早些时候,在一场名为“TheBriefing:AIforScience”的活动上,人工智能公司Anthropic宣布推出全新的ClaudeScience平台,将其定位为面向科学家的“AI工作台”。该平台旨在把分散的科研工具和数据集整合到同一环境中,并自动生成图表和可视化结果,Anthropic认为这类AI技术有望“显著加速科学发现和医疗干预的研发进程”。公司同时强调,已有大量生物科技和制药企业在使用Claude进行相关研发工作。
更具野心的是,Anthropic不再满足于仅做工具提供商,还公开表示计划亲自开发药物。负责生命科学业务的负责人EricKauderer-Abrams在接受采访时表示,公司将重点瞄准“被忽视”的疾病领域,希望通过AI辅助发现新的治疗方案。在当下AI药物研发热潮中,OpenAI、亚马逊、Google等科技巨头均推出了各自的生命科学平台,但Anthropic的表态是目前少数几例由前沿通用AI模型公司直接宣布要自己研发药物的公开举动之一。这也使其处于一个颇为微妙的位置:一方面向众多制药企业出售软件工具,另一方面又可能成为这些客户在药物研发上的潜在竞争对手。
业内人士指出,Anthropic的这一动作,实际上把公司推入了一个更广泛的竞赛之中。与其一同参与角逐的,包括Insilico等“AI优先”的药物公司、由GoogleDeepMind分拆出来的IsomorphicLabs,以及大量自建或收购AI工具的传统生物科技和大型制药企业。尽管声势浩大,Anthropic至今提供的具体信息仍相当有限:他们没有说明如果发现有前景的候选药物将如何推进,也未回应关于首批拟针对哪些疾病、是否会与其他机构合作完成实验室研究、动物试验、临床试验以及生产制造等细节问题。
“AI药物发现”这几个字背后,是一个定义极其宽泛的概念。剑桥大学教授、AI生物科技初创公司CardiaTec联合创始人NamshikHan认为,AI已经被应用在药物发现的“每一个阶段”,从筛选和优化新化合物,到辅助科研、数据分析、临床试验乃至生产制造,都可见其身影。伦敦大学学院药物发现教授MatthewTodd也提出类似看法,称“AI药物发现”几乎已经成为一个“兜底式用语”,用来指代这一整套广泛的应用场景。
尽管如此,专家普遍认为,AI对药物研发的改变仍处在早期阶段。Han指出,阿斯利康、诺和诺德、GSK等制药巨头已布局众多AI项目,利用模型为已知病理通路或现有靶点生成可能的候选分子,帮助科研人员发现可与特定受体相互作用的新分子结构。Todd则强调,AI在加速科研、帮助“路测”新药设想方面非常有用,可以在庞大的化学和生物空间中筛查潜在方案,找出在人力和传统工具下很难或要耗费大量时间才能发现的联系。结合Anthropic在前沿模型上的优势,外界普遍推测其将主要利用生成式AI,在化合物与生物靶点的海量组合中进行搜索和推荐,辅助研究人员提出新的药物设计思路、识别新的疾病靶点,或为既有药物寻找新的适应症。
然而,从“提出药物构想”到“真正有药物进入临床并获批上市”,距离依然遥远。Todd表示,目前距离第一款完全由AI设计并通过监管批准的药物进入市场仍然“相去甚远”,整个发现和开发过程在相当长时间内都无法做到全自动化,人类专家的参与和监督仍是必需。Todd和Han同时指出,缺乏大量公开的、高质量实验数据——尤其是化合物在人体内具体行为的详尽记录——构成了现阶段的关键瓶颈,即便在研究最深入的生物学领域,人类对许多机理的理解仍存在巨大空白。
牛津大学结构化学生物学教授、牛津药物发现中心蛋白晶体学负责人FrankvonDelft认为,公众对强大AI模型的期待不无道理,但当前技术“还远未接近让实验变得不再必要”的地步。药物候选分子仍需在现实世界中接受关于疗效、毒性以及配制、储存和安全给药等多方面的检验,这些环节需要大量专业人员投入巨额资金和时间,尤其是开展人体临床试验时,许多看似有前景的候选药物往往会折戟。vonDelft直言,如果Anthropic真要亲自开发药物,“就不得不在实验上投入巨资”。
从近期动向看,Anthropic似乎已经在为此做准备。过去一年里,公司持续招聘生物学相关人才,并筹建自己的湿实验室,同时在公开招聘平台上发布多条生命科学岗位招聘信息。Han透露,Anthropic在这一领域“一直积极招人”,甚至向多位学术界同事发出邀约。他表示,自己了解到Anthropic已从大型制药公司以及部分顶尖学术机构成功挖走了一些专业人才,但并未透露具体姓名。
即便如此,在如此复杂的研发体系下,无论Anthropic最终选择瞄准哪类疾病,真正看到成果都将是多年之后的事情。以传统药物开发周期为例,一款新药从立项到完成临床试验往往需要接近十年时间,Todd称在药物测试上“总是存在巨大的时间滞后”,因为要通过实验来证明某种候选药物的安全性和有效性,本身就是一项耗时漫长的工作。迄今为止,还没有任何一款由AI设计的药物成功完成全部临床试验并获得FDA批准上市,已有少数候选药物进入临床阶段,但外界很难准确判断AI在其研发过程中具体发挥了多大作用,以及这些药物是否能在疗效上明显超越传统研发路径的产品。
在专家看来,AI能显著加快的是“搜索”与“设想”的部分,而真正决定药物成败的,仍是那些在现实世界中、以严谨而缓慢的方式开展的实验与试验。对Anthropic而言,这意味着从畅想AI改写药物发现,到承担起高投入、高风险的长期实验责任,是一次跨度巨大的角色转变。

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