基因疗法挽救了两名男孩专家称这是该疗法有效性的第一个证据

【路透社华盛顿4月27日电】题：基因疗法实验击破免疫隔离室
法国研究人员今天说，他们对两名患有罕见的免疫系统遗传疾病的男婴进行了治疗。这一实验被某些专家称为是首次真正获得成功的基因疗法实验。这两名男婴患有X1型重度复合免疫缺陷（SCID）疾病。这种疾病使患者的免疫系统丧失功能，患者通常在无菌隔离室中度过他们短暂的生命，因为任何感染都会置他们于死地。
巴黎内克尔医院的阿兰·菲舍尔医生与同事说，他们利用基因疗法，成功地恢复了这两名男婴的免疫系统。
他们在《科学》杂志发表报告称：“两名男孩的身体生长和精神状态正常。没有发现任何副作用。”
尽管研究人员不知道这些新基因能在多长时间里持续地为这两名男孩提供健康的免疫系统，但他们说，他们的研究结果为在其他遗传疾病的治疗中采用同样的方法“铺平了道路”。
美国国家癌症研究所遗传免疫疾病专家戴维·内尔森在接受电话采访时说：“我认为这是迄今为止有关基因疗法有效性的第一个证据。这（基因疗法）确实是好东西。”
X1型重度复合免疫缺陷病患者体内缺乏免疫系统的主控元件，即能够激活各类免疫系统细胞——包括能够发现和摧毁入侵病菌的T细胞以及体内自然产生的杀伤细胞——的细胞受体。这种缺陷是通过X染色体遗传的，因此与其他遗传缺陷相比，这种缺陷易于追踪查找并设法予以矫正。
菲舍尔的研究小组曾尝试在患者体内注入经过改进的基因，但没有见效。于是他们尝试了一种新的办法，即采用干细胞。
干细胞是存在于骨髓中的幼年细胞。它们能发育成为所有类型的血细胞，其中包括免疫系统细胞。
目前，医学界常常利用骨髓中的干细胞来治疗各类疾病，包括白血病。
菲舍尔的研究小组从这两名当时分别是8个月和11个月大的男婴体内取出骨髓，提取出其中的干细胞。他们通过寻找名为CD34的标志基因来进行这项工作。据认为CD34基因可以指示干细胞的存在。
他们把这些细胞放在一种特制的化合物混合液中培育。这种混合液有助于干细胞的生长和繁殖，并且能使它们更适合于基因工程使用。
混合液中加入了携带有两名男婴所需的健康基因——所谓的γ—c细胞因子受体亚单元——的病毒。该病毒是一种逆转录酶病毒，它把新的基因注入到了干细胞中。
3天之后，研究人员对混合液进行提纯，并把病毒感染的细胞放回两名男婴体内。
不到15天，研究人员便看到了结果。两名男婴体内开始产生免疫细胞及化学物质。其中一名患有腹泻和皮肤损伤的男婴症状消失了。3个月后，两名男婴都回了家。
研究人员认为，带有经过改进的新基因的干细胞相对于有缺陷的免疫细胞具有更强的存活能力。它们的免疫作用较强，因此生存下来。
两名男婴回家后，在将近一年的时间里没有接受任何治疗。他们体内的T细胞、B细胞和自然杀伤细胞达到了正常水平，并且成功地接种了破伤风、白喉和脊髓灰质炎疫苗——以前这两名男孩是不能接种这些疫苗的。
菲舍尔说，已经有第三位患者接受了这种治疗，在治疗4个月后，该患者看起来十分健康。
圣迭戈加州大学人类基因疗法计划主任泰德·弗里德曼也称这项实验是第一种显示了实际疗效的基因疗法。