基因疗法遭受重大挫折

【法新社华盛顿９月２９日电】研究人员今天证实，一名正在接受基因疗法
治疗试验的１８岁患者已经死亡。这一情况使不断发展、但又颇存争议的基因疗
法遭受重大挫折。
接受试验的患者名为格塞·格尔辛格，患有一种罕见的代谢性疾病。他是第
一位直接死于基因疗法试验的患者。格尔辛格于９月１７日死于费城的宾夕法尼
亚大学。此前，实验人员曾在他的肝脏内注入了经基因工程处理的病毒。医院发
言人说，还不能确定格尔辛格的死与他接受的试验有必然联系，尽管其中存在联
系的可能性较大。
研究人员说，关于格尔辛格的死因，他们手上没有多少线索，尽管今天有人
推测说他可能是死于基因疗法所导致的致命的肝脏损坏。
基因疗法利用常见的病毒把具有治疗潜力的基因运送到患者的体内。费城的
这个试验利用了常见的感冒病毒即腺病毒。一般来说，研究人员采用毒性受到削
弱的病毒向受损细胞运送健康的基因物质。如果进展顺利的话，无害的病毒会进
入受损细胞，并留下健康的基因物质。
研究人员希望给格尔辛格体内注入经处理的病毒能够有助于他的身体制造出
所缺乏的酶。但是在接受治疗的第二天，这位青年患者的肝脏功能就急剧下降。
在其后的三天里，其他器官，包括大脑的大部分，也很快地相继出现了衰竭。
格尔辛格患的是一种中度的遗传病，这种疾病使人体无法分解氨。氨是一种
常见的代谢物质。这种名叫尿氨酸转氨甲酰酶（ＯＴＣ）的疾病常常会导致儿童
的昏迷和死亡。