基因疗法治疗肌营养不良

【路透社华盛顿９月１日电】研究人员报告说，一种跟踪肌细胞的新方法证明，用来治疗杜兴氏肌营养不良的几种试验疗法的效果也许比医生们原先认为的要好。　　
他们说，他们的方法也许有助于完善其他几种基因疗法技术，医生们正在试验用这些技术对付癌症和心脏病。　　
斯坦福大学分子药理学系主任海伦·布劳说：“这是人类第一次能够跟踪基因及基因产品。”　　
布劳和哈佛大学及波士顿霍华德·休斯医学研究院的同行协同工作，以便搞清他们能否跟踪基因疗法的效果。　　
目前的试验包括将健康捐赠者提供的未成熟肌细胞注入肌营养不良患者的肌肉中。　　
布劳的小组在《自然医学》杂志上报告说，他们使用一种叫做Ｆｌ　ｕｒｏｅｓｖｅｎｃｅ　
ｉｎ　Ｓｉｔｕ　
Ｈｙ　ｄｒｉｄｉｚａｔｉｏｎ（ＦＩＳＨ）的方法跟踪基因。　
　她说：“你取出一个能够识别病人体内缺少的那种基因的分子。”该分子与另一种能发出荧光的化学物质结对。当这些分子抓住基因时，它们便像红点一样发出光来。　
　他们还发现，在萎缩程度严重的肌肉上，这些基因的作用发挥得没有那么好。她说：“如果我们将基因注入一个肌肉萎缩非常严重的部位，那么基因产品就看不到，这很可能是因为没有适当的神经分配（神经生长）或适当的组织循环。”　
　这可能意味着，基因疗法在比较年轻、健康的病人身上效果更好。