治疗囊性纤维变性新思路

【合众国际社旧金山１０月２５日电】研究人员今天说，加利福尼亚的两个科学家小组分别提出了不同的基因疗法的重要设想，这些设想为患囊性纤维变性病人找出了希望。
旧金山加利福尼亚大学的研究人员在《基因疗法》杂志上描述了他们的技术。这种技术刺激细胞来修复它们自己的基因缺陷。
实验室医药副教授、旧金山加利福尼亚大学基因疗法中心两主任之一迪特尔·格吕内说，“我们通过向活细胞提供纠正脱氧核糖核酸中的错误（这种错误造成了囊性纤维变性）所需要的物质，恢复了受影响细胞发挥功能的能力。这种新技术有朝一日可能用来治疗折磨全世界数以百万计的人的遗传疾病。”
在斯坦福大学的研究报告中，由分子药物学和药物副教授菲利斯·加德纳领导的研究人员使用小管子向患者的窦道输送正常的囊性纤维变性基因。这些窦道是研究治疗安全性的理想的位置。加德纳说，“这项研究报告是朝着最终目标迈进的第一步，即把健康的基因送到患者的肺细胞中去。”