科学家说首次基因疗法是成功的

【美国《华盛顿邮报》１０月２０日文章】题：科学家报道“基因疗法”的首次成功
五年前，科学家给两名患有严重疾病的女童注入了她们天生缺少的免疫系统基因，由此在医疗史上写下了新的一页。据首次发表的关于这次试验性疗法的论文说，这两个女孩目前身体健康。
人们期待已久的这份报告描述了这两名俄亥俄州的女孩情况，她们没有亲缘关系，现年分别为９岁和１４岁，在她们出生后的头几年中，由于遗传性的免疫系统疾病而经常生病，而今天，她们打排球、养宠物和上学，不用担心小小的感染会使她们突发重病。
科学家说，这一结果是迄今提供的“基因疗法”潜力巨大的最好证据。基因疗法是医生用健康的基因替换患者的父母遗传给他（或她）的有缺陷的基因或提高患者已有基因活力的一项技术。
但是，人们的热情有所降低，因为目前还不清楚，女孩体质的增强有多少应归功于新的基因，又有多少应该归功于她们一直在服用的一种新药。而且，研究人员说，选择这两个女孩首次采用这一技术治疗的原因是，因为她们极其罕见的疾病被认为用现有的这种还未成熟的技术较易治愈。基因疗法将用于治疗的其他疾病，包括糖尿病、癌症和艾滋病等，但治疗这些疾病将要求更大的技术精确性，比科学家们目前所掌握的精确性要高得多。
这一结果的发表正值基因疗法处于政治和经济进程的关键时刻。自１９９０年以来，有２００多名患有各种疾病的患者接受了基因疗法，但是，没有一名患者被治愈。这引来人们批评说，追逐荣誉的科学家和追逐利润的公司对人类的研究进展得太快了。
目前正在对联邦基因疗法工作进行两次重要的审议，审议报告将于１２月提交给国立卫生研究院院长哈罗德·瓦尔穆斯。今天发表的报告以及同期《科学》周刊上摘要刊登的意大利科学家所做的一项类似有希望的研究报告可能有助于把公众舆论引回到对科学家有利的一面。
美国科学家研究的这两名女孩生来就患有一种极其罕见的基因紊乱症，这种病叫腺苷脱氨酶缺损。直至最近，这类儿童一般出生后不到几年就会死去。