基因疗法陷入困境

【美国《时代》周刊１０月９日文章】题：基因疗法陷入困境了吗？
就像在此之前的每一场医学革命一样，基因疗法领域开始时是带有前景会更加光明的幻想的。研究人员许诺，不是用常规的医药，而是用基因工程的魔力，用正常的基因替代有缺陷的基因的办法，治疗好囊性纤维变形、肌肉营养不良和镰刀形红细胞贫血病这些遗传性病症。
但是把幻想变成现实则总是进行一场医学革命的最为微妙的一步。例如，在美国，自从在人体上进行首批被批准的试验之后的五年中，现已有６００名美国人参加了１００次临床试验。但是在做了所有的试验和大肆渲染之后，仍然没有一个明白无误的证据，表明基因疗法治好了一个病人，甚至都没有有助于使病人的疾病得到缓解的证据。
没有人否认，基因疗法是大有希望的，或者它最终将产生结果。但是批评家已经日益担心，初步试验引起的兴奋使得过于匆忙地将没有证实的基因疗法从实验室推出，在病人身上进行试验。研究人员迄今仍然不知道哪种方法是将基因移植到受侵害的细胞中去的最好的方法。另外他们也不清楚如何制止人自身的免疫系统不排斥实际上是显微移植的外来物质。更加令人烦恼的是，在决定如何以及在何时使用基因疗法的问题上，资金上的考虑可能代替科学上的严谨性。目前在美国从事临床试验的每一个研究人员都同一家生物技术公司有这种或那种关系。批评家指责说，一些商人为了使他们的投资很快得到回报而在拼命给研究人员施加压力，还有一些医生急干将临床试验推向市场，希望在一家大医药公司要购买他们的公司时捞到大量的现金。
现在有消息说，在被认为最为领先的基因疗法的两个领域出现了重大的技术问题。上周研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表的报告中得出的结论是，对囊性纤维变形和肌肉营养不良最常用的基因治疗法已经陷入困境。在治疗这两种病症中，科学家将正常的基因插入有缺陷基因的病人身体中，但是没有能够在病人身体中诱发出起到矫正作用的变化。
为了掩饰这些令人沮丧的结果，研究人员很快摆出一副若无其事的样子，指出他们有其他的道路可循。
一些遗传学家说，现在是重新评价大多数基因治疗医生采取的作法、甚至是重新制订他们工作方向的时候了。在今年早些时候，美国国立卫生研究院负责人哈罗德·瓦尔穆斯说：“我一直有点担心目前我们显然没有实现基因疗法的许诺。我的直觉告诉我，我们需要强调基因疗法基础研究。”