诺贝尔医学奖获得者展望美国生物技术产业

【美国《科学家》双周报文章】题：九十年代的生物技术，孕育着什么？（作者１９９３年诺贝尔医学奖获得者菲利普
·夏普）
今年，美国国立卫生研究院将投入１００亿美元，用于支持生物医学的基础研究，各州、研究所和基金会的投入经费总计也差不多赶上这个数字。因此，用于生物医学研究的总投资将达到近２００亿美元。
与此同时，虽然制药工业用于研究与开发的投资将达约１００亿美元——与国立卫生研究院的预算相当——但是这笔资金多数是用于产品开发而不是用于基础研究。这样，生物医学研究中驱动生物技术进步的基础发现主要仍将集中于政府资助的研究机构。
学术界的发现研究将继续驱动生物技术产业，而此种研究又主要是靠政府资助，这种事实意味着什么呢？它表明公立研究机构与私立生物技术企业之间的技术转让仍将是一个重大问题。
如果情况果真如此，那么那些善于发现关键性进展并善于保护新发现专有权的生物技术公司将会获得成功，所以生物技术公司必须善于接受新发现，而且必须具备开发它们的科学技能。
今后十年中销售的大部分药品将由当今的生物技术公司推出，而９０年代生物技术公司的成功将取决于它们如何根据研究发现的作用、变动的经济条件和大制药公司的需求敏锐地监控和调整它们的行动。
如果生物技术公司在开发新药时严重低估了技术上的难度，那么这些新药的研究开发便得不到充分投资。同样，如果公司错误判断了它们新药品的需求情况或有效性，即这些新药品是否值得投资和有利可图，那么对这些药品研究与开发的投资便会在竞争中失利。
由于技术知识及资金有限，小型生物技术企业在转移方向时会碰上特殊问题。例如，由于公司取得资金一般依赖于一种特定的目标药品，当一种新发现改变了新药品在治疗领域的发展前途时，公司会发现它很难对此作出反应。
临床试验是需要数千万美元的活动，而即使是计划得很好的试验有时也会没有成果。一旦发生这种情况，这些公司会发现很难就此结束试验并转而去找寻下一次机会。
毋庸置疑，在８０年代，生物技术部门对研究与开发的投资比传统制药工业的研究与开发投资效果要好。许多有价值的新产品和新技术，如红细胞生成素、干扰素、ＧＣＳＦ、溶血栓剂、艾滋病病毒诊断法、人生长激素、胰岛素制剂等，都产生于生物技术部门。但是，将来会如何呢？
我对生物技术研究迄今为止的作用持乐观态度，我预料这项产业能够开发出治疗自身免疫疾病及炎症、心脏病和癌症的重要药品；医治因年老而产生的疾病，如治疗骨质疏松症、衰老症的药品也有望出现。
我预计到９０年代末，将有一小批独立的生物技术公司和一些恢复了活力的大型制药企业对新兴生物医学的发现进行开发。并且我认为，推动这些公司成功的研究工作主要不是这些公司自己进行的，而是在研究所、医学院及医院的实验室中进行。