用基因疗法治疗遗传性肝病

【路透社费城３月３１日电】研究人员今天宣布，一名患遗传性肝病的加拿大妇女是第一例报道的用基因疗法成功治愈的病例。
最新一期《自然遗传学》杂志上发表的报告说，这种实验性疗法降低了这名３０岁的魁北克市民的高胆甾醇含量，她的肝已不能清除胆甾醇。
宾夕法尼亚大学医疗中心人类基因疗法研究所主任詹姆斯·威尔逊博士说：“我们在此病例中展示了基因疗法的安全和长效。”
这名妇女患的是家族性血胆甾醇过多症，原因是一个有缺陷的基因使得肝脏不能消除血液中有害的“ＬＤＬ”胆甾醇。胆甾醇在血液中越来越多，并引起心脏病。
于１９９２年６月开始的基因疗法中，威尔逊的医疗小组切除了这名患者约１５％的肝脏。
研究人员用病毒作载体，将正常基因植入从切下来的肝上取出的细胞中，然后将这些细胞注进流向患者肝部的静脉中。
威尔逊说，患者在接受治疗后的５个月内胆甾醇含量下降了３０—３５％。后来有所上升，但是现在稳定在比以前低１７—２０％的水平上。