基因疗法先驱弗伦奇·安德森

【美国《时代》周刊１月１７日一期文章】题：为争取实现基因疗法奋战的人
弗伦奇·安德森（５７岁）对基因疗法入了魔，终于使科幻变成了现实。他各处奔走游说，最后在１９９０年争取到了首次被批准组织和监督试验这项技术。去年他宣布，接受这次试验的对象——两个患ＡＤＡ缺损的小姑娘——实际上已消除了这种疾病的所有症状。
安德森对基因疗法助推起动后，对这个课题变得甚至更加入迷了。他在美国国立卫生研究院工作了２７年，推进了使用基因治疗疾病的技术水平。此后，他干１９９２年离开该研究院到了南加利福尼亚大学。在那里，他担任生化和儿科学教授及基因疗法实验室主任，希望能研究出一代新的投药系统，使医生能够像他们今天施用药物那样给患者施用治疗基因。
安德森本人似乎继承了许多卓越的基因。他是一个神童，在入幼儿园前就能读、写、加、减，８岁时贪婪地阅读大学的自然科学书籍，但这些技能并没有使他赢得其他学童的钦佩，因为他说话结巴，成了人们奚落的对象，但他并不在乎。为矫正口吃，安德森嘴里含着卵石练习说话，并参加他中学的辩论队。他还是个田径明星，获得了进入哈佛大学的奖学金。旁听入道高论蒙羞
他在哈佛旁听蛋白专家约翰·埃兹尔讲授的一门化学课程，并很快得到了这位专家的赏识。在埃兹尔主持的一次讨论中，一名英国访问学者谈到了血红蛋白分子，引起了他的兴趣，他突发奇想，并脱口而出：“如果能确定血红蛋白的结构，那么也能确定镰状细胞血红蛋白的结构，并找出其缺陷所在。”他接着激动地说，因为那种结构是由基因决定的，“就能实际改变基因，治疗镰状细胞性贫血。”
那位英国科学家打断了他的话：“说什么蠢话，这是严肃的科学讨论会。”安德森蒙受羞辱。但是当他悄悄地走出会场时，埃兹尔走近他身旁时说了一句话：“你讲了一个很有意思的想法，”便走开了。
埃兹尔的话鼓舞了安德森。他追忆说：“如果埃兹尔认为这想法有意思，那么老天作证，它便是一个有意思的想法。我决定设法改变基因以治疗镰状细胞性贫血。”
他从哈佛医学院毕业之后，在国立卫生研究院找到了一份工作，干得出类拔萃，不久即有了他自己的实验室。早在１９６８年，他在一篇发言中就预测，“在今后几年之内，将会进行首次矫正遗传缺陷的尝试。”
但是由于技术水平跟不上，缺少将基因插入哺乳动物细胞核的可靠技术，他感到丧气，于１９８１年暂时放弃了这项工作，转向别的研究。为解除失望之苦，他开始不屈不挠地练习朝鲜武术跆拳道，获得了四段级黑带，最终被指定为参加汉城奥运会的美国跆拳道队的随队医生。坚韧不拔终成大器
在安德森中断基因疗法研究期间，麻省理工学院研究人员理查德·马利根证明，遗传工程鼠白血病逆转录病毒是将人体基因插入小鼠ＤＮＡ的有效媒介。对安德森来说，这意味着基因疗法现在有可能实现。他又回到基因疗法的研究。
他开始与逆转录病毒研究人员伊莱·吉尔博和国立卫生研究院儿科医生、免疫专家迈克尔·布莱斯博士进行合作。随后几年，安德森向国立卫生研究院提出了关于人体基因疗法试验的一个又一个方案，终于在１９８９年获准进行一次非治疗性试验，将细菌基因转移入临终癌症患者的免疫细胞内。这些实验证实了使用逆转录病毒媒介的安全性。
接着，安德森继续努力，终于于１９９０年获准对两名患ＡＤＡ缺损的姑娘进行具有历史意义的基因疗法试验，并取得了成功。国立卫生研究院重组ＤＮＡ顾问委员会最后的表决结果是１６票赞成，１票反对。造福人类不计得失
安德森为了实现基因疗法，造福人类，不计个人得失。１９７６年当他还在国立卫生研究院时，他与风险资本家华莱士·斯坦伯格成立了基因疗法公司，专门生产逆转录病毒媒介。根据该公司与国立卫生研究院达成的协议，该公司对安德森实验室开发的技术将享有首先使用权，但公司销售产品所得要向国立卫生研究院付款和交使用费。虽然安德森有资格享有特许权，可是他作为政府雇员不能拿薪水或享有购股选择权。他极其谨慎地遵守了上述规定，以致他参加该公司董事会会议时吃的巧克力炸面圈都是自己付钱的。
当他大力争取实现越来越多的基因疗法试验时，人们经常问他：“干吗那样紧迫？”他回答说：“去问那些还只能活几个月的癌症患者吧！去问机体变得无能为力的那些艾滋病患者吧……‘紧迫’是出于我们对我们那些现在需要帮助的同胞的同情……我们开始得越早，患者也将越早得到帮助。”