首例接受基因疗法患者情况良好

【美联社华盛顿４月２０日电】一位２３岁的男患者在接受基因疗法治疗囊性纤维变性之后情况良好。囊性纤维变性是美国最常见的遗传疾病。
康奈尔大学的研究人员罗纳德·克里斯特尔说：“患者情况良好，没有副作用，没有发烧。”国立心肺血液研究所所长克劳德·朗方说：“这项研究是利用基因疗法治疗一种常见的基因疾病的第一例。如果这种方法行得通，我们最终可能治愈这种致命的疾病。”
在国立卫生研究所工作期间研究出这种实验性疗法的克里斯特尔说，第二位患者将于本周晚些时候接受该疗法的治疗。这种实验性疗法利用一个经过改进的冷冻疫苗向患者体内输送正常的基因，以替代引起囊性纤维变性的异常基因。
第一例治疗实验是在４月１７日开始的。研究人员把改进的疫苗滴入患者的鼻子，使它进入左肺。他们希望疫苗使附着在气管内壁的细胞感染，并且通过这种方式使正常基因进入那些携带了囊性纤维变性基因的细胞中。
囊性纤维变性患者通过遗传得到一种基因变异。这种变异的基因干扰控制进出气管内壁细胞的盐分的蛋白质，使肺部出现积水，导致肺炎和进行性肺功能退化，最终致患者于死地。克里斯特尔的疗法的目的是，通过利用改进的冷冻疫苗向细胞内输入正常基因，矫正变异基因的行为。冷冻疫苗会感染肺部细胞，但自身不会繁殖。