基因疗法取得成果

【美联社马里兰州贝塞斯达４月５日电】第一个接受基因替换疗法的四岁女孩的健康状况继续改善，这使研究人员受到鼓舞，认为这种疗法似乎是可行的。
全国卫生研究所的科学家们４月５日告诉一个专门咨询小组说，这个女孩的免疫功能正在逐步改善，她身上几乎没有出现这种疗法的副作用。
这种疗法的两位研究者之一米歇尔·布莱伊思说：“我们有证据证明情况很好，但是它是否将成为一种有效的疗法，是另一个问题。”
这位严重免疫失调的病人４月４日接受了她的第六次治疗，她是去年９月开始接受这种疗法的。
第二个儿童也因为同样的基因缺陷接受治疗。
但是布莱伊思说研究必须继续进行，因为“我们想确保不出现”可能由于这种疗法而引起的免疫功能“减退的趋势”。
正在接受这种实验疗法的这两个女孩由于生下来就没有产生叫作腺苷脱氨酶的基因，这种酶是健康的免疫系统必不可少的。极少数孩子出生时就缺少腺苷脱氨酶，其中大多数孩子在两岁前就死于感染。
这种实验性疗法把缺少的腺苷脱氨酶注入病人的血细胞中，然后使血液流回病人体内。在血流中，这种经过遗传改变的细胞开始产生腺苷脱氨酶。
布莱伊思说，第一个患者在开始使用这种疗法时腺苷脱氨酶水平为１％，现在已上升到正常水平的１８％。
布莱伊思说，他们希望在几个月内开始对第三位患者应用这种疗法。